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Printemps 2004

Une première mondiale

Une greffe cellulaire est tentée sur des sujets humains atteints de dystrophie de Duchenne.

    Une équipe de la Faculté de médecine a réussi la première transplantation de myoblastes (cellules musculaires) chez des per­sonnes atteintes de dystrophie musculaire de Du­chenne. La méthode sur laquelle travaillent le professeur Jacques P. Tremblay et son équipe depuis 15 ans a été testée pour la première fois sur des sujets humains au cours de la dernière année.
 
Trois jeunes patients âgés de 8, 10 et 16 ans ont reçu, par injection, des cellules musculaires normales provenant de leur père. Une partie des cellules greffées ont fusionné avec les cellules déficientes des patients et, par intégration du gène normal, sont parvenues à synthétiser de la dystrophine, la protéine dont l’absence est la cause de la maladie.

La dystrophie musculaire de Duchenne, maladie héréditaire qui frappe un garçon sur 3500, cause un affaiblissement progressif et une dégénérescence musculaire. L’expérience réalisée chez les trois patients visait uniquement à vérifier la faisabilité de l’approche thérapeutique développée par Jacques P. Tremblay. Les résultats sont prometteurs. Les chercheurs entendent maintenant injecter massivement des cel­lules musculaires normales dans un muscle complet afin de vérifier si la technique permet au muscle de retrouver sa force ou, à tout le moins, de prévenir son affaiblissement.
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